矮小症常见的原因是生长激素缺乏。 人的大脑里隐藏着一个花生大小的东西，叫做脑下垂体。 它分泌生长激素，可以促进骨骺的生长。 当骨头向两端生长时，身体就会不断增大。 如果青春期前生长激素分泌过少，身材就会矮小：其他疾病如家族性身材矮小、体质性青春期延迟、营养不良性生长障碍、先天性卵巢发育不全、软骨发育不全等疾病也会引起生长发育障碍。

身材矮小的患者越年轻接受正确的治疗，效果就越好。 研究表明，因生长激素缺乏引起的侏儒症儿童在3岁前接受生长激素治疗后，可以达到几乎完全正常的生长速度，最终身高与正常人几乎相同。 然而，很少有患者可以在3至4岁时开始治疗。 大多数患者在青春期后因上学、分配工作、参军、结婚等方面遇到挫折才寻求诊治。 此时的治疗虽然有效，但远不如小时候的治疗有效。

身材矮小症的治疗需要根据不同的原因进行选择。 治疗的目标是：第一，保持正常的生长速度，第二，在青春期实现快速生长，第三，达到最终的成年身高。 生长激素注射是治疗身材矮小的主要方法。 目前临床上使用的是基因重组合成的生长激素，其结构和功能与人脑下垂体分泌的生长激素相同。 然而，生长激素并不是治疗身材矮小的灵丹妙药。 最有效的是生长激素完全或部分缺乏，可能有效的有特发性身材矮小、特纳综合征、家族性身材矮小等。

对于生长激素是否可以用来治疗侏儒症，医学界一直有不同的看法，这并不导致生长激素缺乏。 近年来，多项大型临床研究发现，对于身材矮小但健康且不缺乏生长激素的儿童，注射生长激素可使成年后身高增加3.8至7厘米。 专家提醒，生长激素药物针对的是成年后预计身高低于160厘米的男孩和身高低于147厘米的女孩。 生长激素治疗期间，需要每3个月持续随访一次疗效。

大多数人接受生长激素治疗后，每年身高增长7至12厘米。 如果没有达到预期的生长，必须仔细分析原因，如治疗间歇、准备或注射技术不良、甲状腺功能减退、有全身慢性疾病、骨骺已闭合、体内抗生长激素抗体过高等。 血液、身材矮小不是因为缺乏生长激素、没有及时增加营养等原因，如果随访中发现这些因素，需要及时处理。 即使孩子生长良好，甲状腺功能和骨龄也应该每年检查一次。 目前，异常矮小的儿童比例约为1.2%，数十万7至15岁儿童需要积极治疗。

一般情况下，父母身高较高，营养较充足和体力活动较勤者，孩子通常身高较高。但这些影响因素均需要以生长激素的多少为基础。 当发现4岁以上儿童年每年增长速度少于4.5厘米时，应做生长激素与骨骺的检查，如发现有不足，该早点补充治疗，越早越好。18岁以后补充生长激素治疗，效果会差3倍。